Samenstelling
Zie voor hulpstoffen de productinformatie van CBG/EMA of raadpleeg een apotheker.
Naglazyme XGVS Aanvullende monitoring BioMarin Nederland bv
- Toedieningsvorm
- Concentraat voor infusievloeistof
- Sterkte
- 1 mg/ml
- Verpakkingsvorm
- flacon 5 ml
Uitleg symbolen
| XGVS | Dit geneesmiddel is niet opgenomen in het geneesmiddelen vergoedings systeem (GVS). |
| OTC | 'Over the counter', dit geneesmiddel is een zelfzorgmiddel. |
| Bijlage 2 | Aan de vergoeding van dit geneesmiddel zijn bepaalde voorwaarden verbonden, die zijn vermeld op bijlage 2 van de Regeling zorgverzekering. |
| Aanvullende monitoring | Dit geneesmiddel is onderworpen aan aanvullende monitoring. Extra aandacht wordt gevraagd voor onverwachte bijwerkingen. Meldt u dit via het meldformulier van het Lareb. |
Samenstelling
Zie voor hulpstoffen de productinformatie van CBG/EMA of raadpleeg een apotheker.
VPRIV XGVS Takeda Nederland bv
- Toedieningsvorm
- Poeder voor infusievloeistof
- Sterkte
- 400 E
Bevat na reconstitutie 100 E/ml.
Uitleg symbolen
| XGVS | Dit geneesmiddel is niet opgenomen in het geneesmiddelen vergoedings systeem (GVS). |
| OTC | 'Over the counter', dit geneesmiddel is een zelfzorgmiddel. |
| Bijlage 2 | Aan de vergoeding van dit geneesmiddel zijn bepaalde voorwaarden verbonden, die zijn vermeld op bijlage 2 van de Regeling zorgverzekering. |
| Aanvullende monitoring | Dit geneesmiddel is onderworpen aan aanvullende monitoring. Extra aandacht wordt gevraagd voor onverwachte bijwerkingen. Meldt u dit via het meldformulier van het Lareb. |
Advies
Bij het Maroteaux-Lamy-syndroom heeft enzymvervangende therapie met galsulfase een positief effect op het uithoudingsvermogen en het urinaire glycosaminoglycanen-gehalte. Mogelijk heeft de behandeling een positief effect op het beloop van de aandoening, de gegevens over werkzaamheid, effectiviteit en veiligheid zijn echter beperkt.
Advies
De effectiviteit van velaglucerase alfa is vergelijkbaar met die van imiglucerase. Geadviseerd wordt velaglucerase alfa voor te schrijven bij patiënten met de ziekte van Gaucher type 1 op basis van een behandelingsprotocol, gezien de moeilijke indicatiestelling en de onduidelijkheid over de optimale dosering en de effectiviteit. Het eerste voorschrift dient te geschieden door een gespecialiseerde arts verbonden aan een academisch ziekenhuis.
Indicaties
Langdurige enzymsubstitutietherapie bij mucopolysaccharidose type VI (MPS VI, N-acetylgalactosamine-4-sulfatasedeficiëntie, Maroteaux-Lamy-syndroom).
Indicaties
Langdurige enzymvervangingstherapie (EVT) bij patiënten met de ziekte van Gaucher type 1.
Doseringen
Overweeg premedicatie met antihistaminica of antipyretica, zie rubriek Waarschuwingen en voorzorgen.
Mucopolysaccharidose type VI
Volwassenen en kinderen
1 mg/kg lichaamsgewicht eenmaal per week als i.v. infusie gedurende 4 uur, waarbij circa 2,5% van de dosis tijdens het eerste uur wordt geïnfundeerd en de rest in de daaropvolgende 3 uur.
Doseringen
Tijdens de toediening moet onmiddellijk geschikte medische ondersteuning voorhanden zijn. Bij anafylactische of andere acute reacties de toediening direct staken.
Toediening thuis onder medisch toezicht kan worden overwogen indien ten minste 3 infusies goed zijn verdragen.
Ziekte van Gaucher type 1
Volwassenen en kinderen ≥ 4 jaar
60 E/kg 1×/2 weken als i.v.-infusie gedurende 60 minuten; op geleide van de respons de dosering aanpassen; max 60 eenheden/kg. Bij eerder gebruik van imiglucerase voor de ziekte van Gaucher type 1 kan worden overgeschakeld in dezelfde dosering en frequentie.
Bij ouderen, lever- of nierfunctiestoornissen: geen aanpassing van de dosering nodig.
Bijwerkingen
Zeer vaak (> 10%): angio-oedeem. Hypertensie. Dyspneu, verstopte neus, faryngitis. Misselijkheid, braken, gastro-enteritis, buikpijn, navelbreuk. Areflexie, hoofdpijn. Conjunctivitis, troebeling van cornea. Oorpijn, gehoorstoornis. Huiduitslag, urticaria, jeuk. Malaise, koorts, koude rillingen, pijn op de borst. Artralgie.
Vaak (1-10%): hypotensie. (Slaap)apneu, hoesten, ademnood, astma, bronchospasme. Tremor. Erytheem.
Verder zijn gemeld: anafylaxie, shock. Bradycardie, tachycardie. Cyanose, bleekheid, laryngeaal oedeem, hypoxie, tachypneu. Paresthesie, hals- of ruggenmergcompressie.
Bijwerkingen
Zeer vaak (> 10%): hoofdpijn, duizeligheid. Buikpijn. Botpijn, gewrichtspijn, rugpijn. Infusiegerelateerde reactie, asthenie, vermoeidheid, koorts.
Vaak (1-10%): overgevoeligheidsreacties, waaronder anafylactische of anafylactoïde reacties en allergische dermatitis. Tachycardie. Dyspneu. Hypertensie, hypotensie, blozen. Misselijkheid. Huiduitslag, urticaria, jeuk. Ongemak op de borst. Verlengde APTT.
Soms (0,1-1%): wazig zicht. Braken (in sommige gevallen ernstig; meestal optredend tijdens en tot 24 uur na de infusie).
De meest waargenomen bijwerkingen zijn infusiegerelateerde reacties (IRR's); deze treden op binnen 24 uur na een infusie. Het vaakst komen voor: hoofdpijn, duizeligheid, hypotensie, hypertensie, misselijkheid, vermoeidheid/asthenie, koorts. Bij behandelingsnaïeve patiënten treden IRR's vooral op tijdens de eerste 6 maanden van de behandeling.
Interacties
Er is geen onderzoek naar interacties uitgevoerd.
Interacties
Er is geen onderzoek naar interacties met velaglucerase α uitgevoerd.
Zwangerschap
Teratogenese: Bij de mens, onvoldoende gegevens. Bij dieren geen aanwijzingen voor schadelijkheid.
Advies: Alleen op strikte indicatie gebruiken.
Zwangerschap
Teratogenese: Bij de mens, onvoldoende gegevens. Bij dieren geen aanwijzingen voor schadelijkheid.
Overig: Verhoogde ziekteactiviteit kan tijdens de zwangerschap worden ervaren.
Advies: Alleen op strikte indicatie gebruiken. Zorgvuldige monitoring van de zwangerschap en klinische manifestaties van de ziekte van Gaucher is noodzakelijk voor de individuele aanpassing van de behandeling.
Lactatie
Overgang in de moedermelk: Onbekend.
Advies: Het geven van borstvoeding wordt ontraden.
Lactatie
Overgang in de moedermelk: Onbekend.
Overig: Verhoogde ziekteactiviteit kan tijdens de kraamperiode worden ervaren.
Advies: Het gebruik van dit geneesmiddel of het geven van borstvoeding ontraden.
Contra-indicaties
Ernstige of levensbedreigende overgevoeligheid bij eerdere toediening, die niet onder controle kan worden gehouden.
Contra-indicaties
Eerder voorgekomen ernstige allergische reactie op velaglucerase α.
Waarschuwingen en voorzorgen
Wees voorzichtig bij patiënten met kwetsbare luchtwegen, door beperking of nauwlettende controle van het gebruik van antihistaminica of andere sederende middelen. Instelling van positieve luchtwegdruk tijdens de slaap en mogelijke tracheostomie eventueel overwegen.
Bij acute koorts of acute ademhalingsproblemen uitstel van infusie overwegen.
Infusiegerelateerde reacties zijn doorgaans behandelbaar door de infusie te onderbreken of de inloopsnelheid te verlagen en door (vooraf) behandeling met antihistaminica en/of antipyretica. Een lichte of matige infusiereactie kan met antihistaminica en paracetamol worden behandeld en/of door de infusiesnelheid tot de helft van de snelheid waarbij de reactie optrad te verlagen. Bij een ernstige reactie de infusie stoppen tot de verschijnselen zijn verdwenen en behandeling met antihistaminica en paracetamol overwegen; de infusie kan opnieuw worden gestart met een verlaging van de infusiesnelheid tot 50% – 25% van de snelheid waarbij de reactie optrad. Bij een recidiverende matige infusiereactie of na een eerdere ernstige reactie voorbehandeling (antihistaminica en paracetamol en/of corticosteroïden) overwegen, evenals verlaging van de infusiesnelheid (50% – 25%); eventuele voorbehandeling wordt circa 30–60 minuten voor aanvang van de infusie aanbevolen.
Als ernstige overgevoeligheidsreacties optreden, de behandeling onmiddellijk stopzetten. Bij gecontroleerd opnieuw toedienen moeten apparatuur en personeel voor reanimatie aanwezig zijn.
Verwacht wordt dat de meeste patiënten binnen 4–8 weken na instelling van de behandeling IgG-antilichamen tegen galsulfase ontwikkelen. De klinische betekenis van de antilichamen is niet bekend.
Controleer op verschijnselen van hals- of ruggenmergcompressie.
Wees voorzichtig bij patiënten die vatbaar zijn voor overvulling door een te hoog vochtvolume, zoals bij een lichaamsgewicht ≤ 20 kg, een acute onderliggende luchtwegaandoening of een tekortschietende hart- en/of ademhalingsfunctie, omdat hartdecompensatie met stuwing kan optreden. Tijdens de infusie passende ondersteunings- en controlemaatregelen nemen. Mogelijk is bij sommige patiënten een langere observatietijd nodig.
Immuuncomplexgemedieerde reacties type III zijn waargenomen, waaronder membraneuze glomerulonefritis. Overweeg het staken van de toediening bij optreden van immuungemedieerde reacties. Het opnieuw toedienen zorgvuldig overwegen.
Niet onderzocht: de veiligheid en werkzaamheid bij mensen met nier- of leverinsufficiëntie of bij patiënten > 65 jaar zijn niet vastgesteld.
Hulpstoffen: Wees voorzichtig met de hoeveelheid natrium in dit geneesmiddel bij een natriumarm dieet.
Waarschuwingen en voorzorgen
Wees voorzichtig bij patiënten die in het verleden reeds symptomen van overgevoeligheid voor velaglucerase α of voor andere enzymvervangingstherapie hebben vertoond.
Infusiegerelateerde reacties kunnen worden verminderd door het verlagen van de infusiesnelheid, door toediening van antihistaminica, antipyretica en/of corticosteroïden en/of het onderbreken van de toediening gevolgd door een hervatting met een verlengde infusietijd. Recidiverende infusiegerelateerde reacties kunnen worden voorkomen met antihistaminica en/of corticosteroïden vooraf.
Bij ernstige infusiegerelateerde reacties en bij verlies van werkzaamheid testen op aanwezigheid van antistoffen. Vorming van IgG-antistoffen tegen velaglucerase α is gemeld, evenals enkele gevallen van antistoffen met een positief neutraliserende activiteit en gebrek aan werkzaamheid.
De veiligheid en werkzaamheid bij kinderen < 4 jaar zijn niet vastgesteld.
Eigenschappen
Via recombinant-DNA-technologie verkregen gezuiverde vorm van het lysosomaal enzym N-acetylgalactosamine-4-sulfatase. Het wordt na intraveneuze infusie door cellen opgenomen in lysosomen, waarschijnlijk via mannose-6-fosfaatreceptoren. Bij het Maroteaux-Lamy-syndroom is er sprake van een enzymdeficiëntie die leidt tot stapeling van het glycosaminoglycaan dermatansulfaat in een groot aantal celtypen en weefsels. Door enzymsubstitutietherapie met galsulfase wordt geprobeerd een zodanige mate van enzymactiviteit te herstellen dat het gestapelde substraat gehydrolyseerd wordt en verdere stapeling wordt voorkomen.
Kinetische gegevens
| Metabolisering | via peptidenhydrolyse. |
| V d | 0,3 l/kg. |
| T 1/2el | 23 min. |
Uitleg afkortingen
| F | biologische beschikbaarheid (fractie van de dosis die in de systemische circulatie verschijnt) |
| T max | tijdsduur tot maximale bloedspiegel na toediening |
| V d | verdelingsvolume (fictief volume waarin een geneesmiddel zich verdeelt over het lichaam) |
| T 1/2 | plasmahalfwaardetijd (tijd die nodig is om een bepaalde plasmaconcentratie te halveren) |
| T 1/2el | plasmahalfwaardetijd in de eliminatiefase, terminale halfwaardetijd |
Eigenschappen
Velaglucerase α is een met recombinant-DNA-technologie geproduceerd glycoproteïne, dat gebruikt wordt als aanvulling op, of vervanging van β-glucocerebrosidase (het enzym dat de hydrolyse van glucocerebroside naar glucose en ceramide in het lysosoom katalyseert). Het vermindert de hoeveelheid geaccumuleerde glucocerebroside en corrigeert de pathofysiologie van de ziekte van Gaucher. Velaglucerase α verhoogt de hemoglobineconcentratie en het aantal bloedplaatjes en vermindert het lever- en miltvolume bij patiënten met de ziekte van Gaucher type 1.
Kinetische gegevens
| Resorptie | snel via de mannose-receptor in de macrofagen. |
| T max | 40–60 min. |
| T 1/2el | 5–12 min. |
Uitleg afkortingen
| F | biologische beschikbaarheid (fractie van de dosis die in de systemische circulatie verschijnt) |
| T max | tijdsduur tot maximale bloedspiegel na toediening |
| V d | verdelingsvolume (fictief volume waarin een geneesmiddel zich verdeelt over het lichaam) |
| T 1/2 | plasmahalfwaardetijd (tijd die nodig is om een bepaalde plasmaconcentratie te halveren) |
| T 1/2el | plasmahalfwaardetijd in de eliminatiefase, terminale halfwaardetijd |
Groepsinformatie
galsulfase hoort bij de groep middelen bij metabole aandoeningen, enzymen.
- agalsidase alfa (A16AB03) Vergelijk
- agalsidase bèta (A16AB04) Vergelijk
- alglucosidase alfa (A16AB07) Vergelijk
- asfotase alfa (A16AB13) Vergelijk
- cerliponase alfa (A16AB17) Vergelijk
- elosulfase alfa (A16AB12) Vergelijk
- idursulfase (A16AB09) Vergelijk
- imiglucerase (A16AB02) Vergelijk
- laronidase (A16AB05) Vergelijk
- sebelipase alfa (A16AB14) Vergelijk
- velaglucerase alfa (A16AB10) Vergelijk
Groepsinformatie
velaglucerase alfa hoort bij de groep middelen bij metabole aandoeningen, enzymen.
- agalsidase alfa (A16AB03) Vergelijk
- agalsidase bèta (A16AB04) Vergelijk
- alglucosidase alfa (A16AB07) Vergelijk
- asfotase alfa (A16AB13) Vergelijk
- cerliponase alfa (A16AB17) Vergelijk
- elosulfase alfa (A16AB12) Vergelijk
- galsulfase (A16AB08) Vergelijk
- idursulfase (A16AB09) Vergelijk
- imiglucerase (A16AB02) Vergelijk
- laronidase (A16AB05) Vergelijk
- sebelipase alfa (A16AB14) Vergelijk