Geneesmiddelenoverzicht middelen bij ziekten van bot- en spierstelsel, overige

Deze hoofdrubriek bevat 0 rubrieken:

Toon geneesmiddelen

Toon geneesmiddelen

Toon geneesmiddelen

Een volledig overzicht van alle indicaties per geneesmiddel kunt u vinden in de geneesmiddelteksten.

middelen bij ziekten van bot- en spierstelsel, overige

Werking

Werkingsmechanisme

ataluren

  • door interactie met ataluren kan het ribosoom over het nonsens-stopcodon in het mRNA-molecuul heen lezen;
  • productie van een volledig dystrofine-eiwit.

nusinersen

  • bindt aan intron 7 van het pre-mRNA van het SMN2-gen. Hierdoor verdringt het de 'splicingfactoren' waardoor exon 7 in mRNA van SMN2 aanwezig blijft en functioneel SMN2-mRNA kan worden gevormd;
  • productie van functioneel SMN-eiwit.

onasemnogeen abeparvovec

  • brengt een functionele kopie van het SMN1-gen in de cellen van motorische neuronen;
  • productie van functioneel SMN-eiwit.

risdiplam

  • herstelt de splitsing van SMN2 en verhoogt de inclusie van exon 7 in het mRNA-transcript;
  • productie van functioneel SMN-eiwit.

Effect

ataluren

  • vermindering van de symptomen bij spierdystrofie van Duchenne als gevolg van een nonsens-mutatie.

nusinersen, onasemnogeen abeparvovec en risdiplam

  • vermindering van de symptomen bij SMA welke het gevolg zijn van een mutatie in het SMN1-gen op chromosoom 5q.

Typerende bijwerkingen

Zie voor de bijwerkingen van deze middelen de betreffende geneesmiddelteksten.

Kosten

Kosten laden…

Vergelijken

middelen bij ziekten van bot- en spierstelsel, overige vergelijken met een andere geneesmiddelgroep.