Samenstelling
Zie voor hulpstoffen de productinformatie van CBG/EMA of raadpleeg een apotheker.
Natriumoxybaat (natriumzout) Diverse fabrikanten
- Toedieningsvorm
- Drank
- Sterkte
- 500 mg/ml
- Verpakkingsvorm
- fles 180 ml
Xyrem (natriumzout) UCB Pharma bv
- Toedieningsvorm
- Drank
- Sterkte
- 500 mg/ml
- Verpakkingsvorm
- fles 180 ml
Uitleg symbolen
| XGVS | Dit geneesmiddel is niet opgenomen in het geneesmiddelen vergoedings systeem (GVS). |
| OTC | 'Over the counter', dit geneesmiddel is een zelfzorgmiddel. |
| Bijlage 2 | Aan de vergoeding van dit geneesmiddel zijn bepaalde voorwaarden verbonden, die zijn vermeld op bijlage 2 van de Regeling zorgverzekering. |
| Aanvullende monitoring | Dit geneesmiddel is onderworpen aan aanvullende monitoring. Extra aandacht wordt gevraagd voor onverwachte bijwerkingen. Meldt u dit via het meldformulier van het Lareb. |
Samenstelling
Zie voor hulpstoffen de productinformatie van CBG/EMA of raadpleeg een apotheker.
Onpattro (als natriumzout) XGVS Alnylam Netherlands bv
- Toedieningsvorm
- Concentraat voor infusievloeistof
- Sterkte
- 2 mg/ml
- Verpakkingsvorm
- flacon 5 ml
Uitleg symbolen
| XGVS | Dit geneesmiddel is niet opgenomen in het geneesmiddelen vergoedings systeem (GVS). |
| OTC | 'Over the counter', dit geneesmiddel is een zelfzorgmiddel. |
| Bijlage 2 | Aan de vergoeding van dit geneesmiddel zijn bepaalde voorwaarden verbonden, die zijn vermeld op bijlage 2 van de Regeling zorgverzekering. |
| Aanvullende monitoring | Dit geneesmiddel is onderworpen aan aanvullende monitoring. Extra aandacht wordt gevraagd voor onverwachte bijwerkingen. Meldt u dit via het meldformulier van het Lareb. |
Advies
Bij narcolepsie waarbij slaperigheid overdag op de voorgrond staat worden pitolisant, modafinil en solriamfetol geadviseerd. Deze geneesmiddelen hebben verschillende werkingsmechanismen. Wanneer kataplexie op de voorgrond staat is natriumoxybaat de eerste keuze. Pitolisant is zowel werkzaam op de slaperigheid overdag als op de kataplexie en kan dus ook worden voorgeschreven bij kataplexie. Natriumoxybaat heeft ook een positieve invloed op de nachtelijke slaap. De keuze voor de best passende therapie voor de individuele patiënt, is aan de arts.
Advies
Vutrisiran en patisiran kunnen worden toegepast bij volwassenen met erfelijke transthyretineamyloïdose en polyneuropathie in stadium 1 en 2 (ATTRv-PN). Bij volwassenen met ATTRv-PN zorgen zowel vutrisiran als patisiran vergeleken met placebo voor een klinisch relevante vermindering van de ernst en symptomen van neuropathie en voor een klinisch relevante verbetering van het loopvermogen en de kwaliteit van leven. Er zijn geen klinisch relevante verschillen tussen beide geneesmiddelen.
Indicaties
- Narcolepsie met kataplexie bij volwassenen, adolescenten en kinderen vanaf 7 jaar.
Indicaties
- Erfelijke transthyretine-gemedieerde amyloïdose (hATTR-amyloïdose) bij volwassenen met polyneuropathie in stadium 1 of stadium 2.
Doseringen
Voorschrijven dient voorbehouden te zijn aan gespecialiseerde artsen met een specifieke deskundigheid in slaap-waakstoornissen.
Narcolepsie met kataplexie
Volwassenen
Begindosering: 4,5 g/nacht verdeeld over twee gelijke doses; de eerste dosis vlak voor het slapen en de tweede dosis 2,5–4 uur later, indien nodig hiervoor een wekker zetten.
Indien nodig op geleide van de werkzaamheid en het kunnen verdragen in stappen van 1,5 g per dag de dagdosering naar boven of beneden bijstellen tot maximaal 9 g/nacht (verdeeld over twee gelijke doses). Tussen de verhogingen in dient een periode van minstens één tot twee weken te zitten. De effecten van staken van de behandeling zijn niet systematisch in studies onderzocht. Nadat de behandeling langer dan 14 dagen is gestaakt, opnieuw met de laagste dosis beginnen.
Bij gelijktijdig gebruik van valproïnezuur: dosis natriumoxybaat met 20% verlagen; begindosis: 3,6 g/dag verdeeld over twee gelijke giften; dosis aanpassen op geleide van de werkzaamheid en het kunnen verdragen.
Bij leverfunctiestoornis: begindosis halveren en de respons op dosisverhoging nauwkeurig volgen.
Kinderen ≥ 7 jaar
Bij een gewicht van 15–20 kg; begindosering: ≤ 1 g/nacht verdeeld over twee gelijke doses; de eerste dosis bij het slapen gaan en de tweede dosis 2,5–4 uur later. Vervolgens op geleide van effect en het kunnen verdragen, in wekelijkse of tweewekelijkse stappen van ≤ 0,5 g titreren tot max. 0,2 g/kg/dag. Bij gelijktijdig gebruik van valproïnezuur: dosis natriumoxybaat met 20% verlagen.
Bij een gewicht van 20–30 kg ; begindosering: ≤ 2 g/nacht verdeeld over twee gelijke doses; de eerste dosis bij het slapen gaan en de tweede dosis 2,5–4 uur later. Vervolgens op geleide van effect en het kunnen verdragen, in wekelijkse of tweewekelijkse stappen van ≤ 1 g titreren tot max. 0,2 g/kg/dag. Bij gelijktijdig gebruik van valproïnezuur: dosis natriumoxybaat met 20% verlagen.
Bij een gewicht van 30–45 kg; begindosering: ≤ 3 g/nacht verdeeld over twee gelijke doses; de eerste dosis vlak bij het slapen gaan en de tweede dosis 2,5–4 uur later. Vervolgens op geleide van effect en het kunnen verdragen, in wekelijkse of tweewekelijkse stappen van ≤ 1 g titreren tot max. 0,2 g/kg/dag. Bij gelijktijdig gebruik van valproïnezuur: dosis natriumoxybaat met 20% verlagen.
Bij een gewicht ≥ 45 kg; begindosering: ≤ 4,5 g/nacht verdeeld over twee gelijke doses; de eerste dosis bij het slapen gaan en de tweede dosis 2,5–4 uur later. Vervolgens op geleide van effect en het kunnen verdragen, in wekelijkse of tweewekelijkse stappen van ≤ 1,5 titreren tot max. 9 g/dag. Bij gelijktijdig gebruik van valproïnezuur: dosis natriumoxybaat met 20% verlagen.
indien kinderen meer dan 8 uur per nacht slapen kan de eerste dosis na het slapengaan worden gegeven terwijl het kind in bed ligt en de tweede dosis 2,5–4 uur later.
Toediening: Beide doses natriumoxybaat op hetzelfde tijdstip voor het naar bed gaan bereiden. Elke dosis moet verdund worden met 60 ml water. Minstens 2-3 uur vóór inname niet eten, omdat voedsel de biologische beschikbaarheid aanzienlijk vermindert. Zorg dat er elke dag evenveel tijd tussen de maaltijd en de eerste inname zit. Doses binnen 24 uur na bereiding innemen of anders weggooien.
Doseringen
De behandeling zo vroeg mogelijk na het optreden van symptomen starten. Weeg de beslissing om de behandeling voort te zetten bij patiënten bij wie de ziekte zich ontwikkelt tot polyneuropathie stadium 3 af op basis van het algeheel voordeel en evaluatie van het risico.
Premedicatie: Geef op de dag van de infusie, ten minste 60 minuten vóór start van de infusie, elk van de volgende geneesmiddelen:
- i.v. corticosteroïd (dexamethason 10 mg of equivalent)
- oraal paracetamol (500 mg)
- i.v. antihistaminicum
- oraal H2-receptorantagonist (famotidine 20 mg of equivalent)
Voor premedicatiemiddelen die niet beschikbaar zijn voor i.v.-toediening of die niet i.v. worden verdragen, kunnen equivalente middelen oraal worden toegediend.
Zo nodig kunnen hogere doses of een extra dosis van de premedicatiemiddelen worden toegediend.
De dosering van het corticosteroïd mag geleidelijk worden afgebouwd indien ten minste drie opeenvolgende infusies zijn toegediend zonder infusiegerelateerde reacties. Bij dexamethason afbouwen in stappen van max. 2,5 mg tot een minimale dosis van 5 mg (i.v.).
Erfelijke transthyretine-gemedieerde amyloïdose
Volwassenen (incl. ouderen)
i.v. als infusie: 0,3 mg/kg lichaamsgewicht elke 3 weken. Bij een lichaamsgewicht ≥ 100 kg is de max. dosis 30 mg. Geef tijdens de behandeling ook vitamine A-suppletie: ca. 2500 IE retinol per dag.
Leverinsufficiëntie: Er is geen dosisaanpassing nodig bij milde leverinsufficiëntie (bilirubine ≤1×ULN en ASAT >1×ULN of bilirubine >1,0 tot 1,5×ULN en elke ASAT). Er zijn geen gegevens bij matige of ernstige leverinsufficiëntie; gebruik ontraden, tenzij strikt noodzakelijk.
Er zijn geen gegevens bij een eerdere levertransplantatie; aanpassing van de dosering wordt echter niet nodig geacht.
Nierinsufficiëntie: Er is geen dosisaanpassing nodig bij milde of matige nierinsufficiëntie (eGFR ≥30 tot <90 ml/min/1,73 m²). Er zijn geen gegevens bij ernstige nierinsufficiëntie of terminale nierziekte; gebruik ontraden, tenzij strikt noodzakelijk.
Een gemiste dosis zo snel mogelijk alsnog toedienen. Bij toedienen binnen 3 dagen na het gemiste moment: het oorspronkelijke doseerschema voortzetten. Bij toedienen > 3 dagen na het gemiste moment: de dosering elke 3 weken daarna voortzetten.
Toediening
- i.v. als verdunde oplossing in ca. 80 minuten; met een initiële infusiesnelheid van ca. 1 ml/min gedurende de eerste 15 minuten en vervolgens met een snelheid van ca. 3 ml/min voor de rest van de infusie. De duur van de infusie kan worden verlengd in het geval van een infusiegerelateerde reactie.
- De patiënt tijdens de infusie observeren en indien klinisch geïndiceerd ook daarna.
Bijwerkingen
Zeer vaak (> 10%): duizeligheid, hoofdpijn, misselijkheid (meer bij vrouwen dan bij mannen).
Vaak (1-10%): anorexia, abnormale dromen, verwardheid, desoriëntatie, nachtmerries, slaapwandelen, depressie, slaapstoornis, kataplexie, angst, slaapverlamming, slaperigheid, tremor, evenwichtsstoornis, aandachtstoornis, paresthesie, sedatie, dysgeusie, vertigo, wazig zien, hypertensie, dyspneu, snurken, verstopte neus, braken, buikpijn, diarree, hyperhidrose, huiduitslag, spierkrampen, artralgie, rugpijn, enuresis nocturna, incontinentie, asthenie, vermoeidheid, dronken gevoel, perifeer oedeem, nasofaryngitis, sinusitis, vallen.
Soms (0,1-1%): overgevoeligheid, zelfmoordpoging, psychose, abnormale gedachten, hallucinatie, agitatie, myoklonie, amnesie, rustelozebenen-syndroom, hartkloppingen, uitslag, fecesincontinentie.
Verder zijn gemeld: zelfmoordgedachten, moordgedachte, agressie, euforische gemoedstoestand, slaapgerelateerde eetstoornis, paniekaanval, manische en bipolaire stoornis, waanstoornis, bruxisme, prikkelbaarheid, verhoogd libido, seborroe, urticaria, angio-oedeem, droge mond, tinnitus, slaapapneu, ademhalingsdepressie, dehydratie, pollakisurie, toegenomen eetlust, convulsies, bewustzijnsverlies, dyskinesie.
Bij staken kan kataplexie met een hogere frequentie terugkomen en zijn (zelden) gemeld: onthoudingsverschijnselen als slapeloosheid, hoofdpijn, angst, duizeligheid, slaapstoornis, hallucinatie en psychose.
Bij kinderen: Zeer vaak (> 10%): bedplassen, misselijkheid. Vaak (1-10%): braken, gewichtsverlies, verminderde eetlust, hoofdpijn, duizeligheid, zelfmoordgedachten, acute psychose. Afwijkend gedrag, agressie en stemmingverandering is soms reden het gebruik te stoppen.
Bijwerkingen
Zeer vaak (> 10%): perifeer oedeem. Infusiegerelateerde reacties, met symptomen zoals pijn (aan gewrichten, spieren, rug of nek), blozen, misselijkheid, buikpijn, dyspneu, hoest, ongemak of pijn op de borst, hoofdpijn, huiduitslag, rillingen, duizeligheid, vermoeidheid, verhoogde hartslag, hartkloppingen, hypotensie, hypertensie en gezichtsoedeem.
Vaak (1-10%): bronchitis, sinusitis, rinitis. Vertigo. Dyspneu. Dyspepsie. Erytheem. Gewrichtspijn, spierspasmen.
Soms (0,1-1%): extravasatie met symptomen zoals (trombo)flebitis, dermatitis, cellulitis en zwelling, erytheem, brandend gevoel of pijn op de injectieplaats.
Interacties
Gelijktijdig gebruik met opiaten of barbituraten is gecontra-indiceerd.
Niet gebruiken in combinatie met hypnotica (benzodiazepinen) of andere centraal dempende stoffen vanwege meer kans op ademhalingsdepressie en centrale depressie. Alcohol kan de eliminatiehalfwaardetijd verlengen en het centraal-depressieve effect versterken.
Gelijktijdig gebruik van valproïnezuur verhoogt de systemische blootstelling aan natriumoxybaat met circa 25%; bij gelijktijdig gebruik van andere GHB-dehydrogenaseremmers (fenytoïne, ethosuximide) de respons en of het te verdragen is, controleren en indien nodig de dosis aanpassen.
Gelijktijdig gebruik met tricyclische antidepressiva geeft meer kans op bijwerkingen.
Wees voorzichtig met gelijktijdig gebruik van topiramaat; verhoogde GHB-plasmaconcentraties en coma zijn gemeld.
Interacties
Er zijn van dit middel geen interacties bekend.
Tijdens de behandeling geven laboratoriumtesten voor serum-vitamine A niet de totale hoeveelheid vitamine A in het lichaam weer, deze mogen daarom niet als leidraad dienen voor de suppletie van vitamine A.
Zwangerschap
Teratogenese: Bij de mens, weinig gegevens na blootstelling in het eerste trimester geven aanwijzingen voor een mogelijk toegenomen risico van spontane abortus. In dierstudies is embryonale letaliteit gezien.
Advies: Gebruik ontraden.
Zwangerschap
Teratogenese: Zowel bij de mens als bij dieren, onvoldoende gegevens. Behandeling met patisiran verlaagt de concentratie van vitamine A. Zowel te hoge als te lage vitamine A-niveaus kunnen in verband worden gebracht met een groter risico op foetale misvorming.
Advies: Gebruik ontraden, tenzij strikt noodzakelijk. Indien het wel wordt gebruikt: bepaal vroeg in de zwangerschap het vitamine A-niveau en TSH van de moeder, en controleer de foetus nauwlettend, met name gedurende het 1e trimester. Staak tijdens het 1e trimester de vitamine A-suppletie, tenzij de vrouw klinische tekenen van vitamine A-deficiëntie heeft; gebruik in dat geval max. 2500 IE retinol per dag. Hervat de suppletie met 2500 IE retinol per dag in het 2e en 3e trimester, tenzij het vitamine A-niveau is genormaliseerd.
Overige: Sluit vóór aanvang van de behandeling zwangerschap uit. Een vruchtbare vrouw dient adequate anticonceptieve maatregelen te nemen tijdens de behandeling. Bij zwangerschapswens het gebruik van patisiran en vitamine A-suppletie staken, en wachten totdat het vitamine A-niveau is genormaliseerd.
Lactatie
Overgang in moedermelk: Ja.
Farmacologisch effect: mogelijk verandering in het slaappatroon van het kind
Advies: Het geven van borstvoeding ontraden.
Lactatie
Overgang in de moedermelk: Onbekend. Bij dieren zijn kleine hoeveelheden van de lipidecomponenten Dlin-MC3-DMA en PEG2000-C-DMG in de moedermelk aangetoond.
Advies: Het gebruik van dit geneesmiddel of het geven van borstvoeding ontraden.
Contra-indicaties
- ernstige depressie;
- succinaat semi-aldehyde dehydrogenase (SSADH-)deficiëntie.
Contra-indicaties
- Ernstige overgevoeligheid (bv. anafylaxie) voor het geneesmiddel.
Waarschuwingen en voorzorgen
Misbruik: Voorafgaand aan en tijdens behandeling controleren op risico van verkeerd gebruik en misbruik vanwege het misbruikpotentieel van natriumoxybaat.
Neuropsychiatrische effecten: Bij optreden van neuropsychiatrische symptomen (zoals verwarring, psychose, hallucinaties en agitatie), bij slaapwandelen en bij optreden van urine- of fecesincontinentie is evaluatie aangewezen. Het optreden van depressie en denkstoornissen, zoals gedachten over het plegen van geweld of het toebrengen van letsel aan anderen vereist onmiddellijke evaluatie. Controleer bij een voorgeschiedenis van affectieve stoornissen (depressie, angst-, bipolaire stoornis) extra op depressieve symptomen of suïcidale gedachten.
Porfyrie: Natriumoxybaat is niet veilig bij porfyrie.
Morbiditeit: Wees voorzichtig bij ademhalingsstoornissen (vanwege het risico op ademhalingsdepressie), depressie of suïcidepoging in de anamnese.
Ademhalingsdepressie en slaapapneu: Controleer tijdens de behandeling op klachten van ademhalingsdepressie. Wees voorzichtig bij slaapapneu en onderliggende ademhalingsdepressie; 50% van de patiënten met narcolepsie heeft slaapapneu. Patiënten met een BMI > 40 kg/m² extra controleren vanwege meer kans op slaapapneu.
Natriuminname: Wees voorzichtig met natrium in de drank bij een natriumarm deet; de drank bevat 91,1 mg natrium per ml oplossing. Bij hartfalen, hypertensie en nierfunctiestoornis: overweeg een dieetadvies om de natriuminname te verminderen.
Kinderen
- Controleer bij elke dosisverhoging tijdens de titratie of natriumoxybaat wordt verdragen; instrueer ouders/verzorgers tijdens de eerste 2 uur na de eerste inname te controleren op afwijkingen in de ademhaling. Indien een afwijking in de ademhaling wordt geconstateerd moet men medische hulp inroepen en de tweede dosis niet toedienen. Bij twijfel of ouders/verzorgers in staat zijn tot zorgvuldige bewaking, medisch toezicht regelen of natriumoxybaat niet voorschrijven.
- Controleer het gewicht regelmatig, met name tijdens dosistitratie.
- Controleer voor en tijdens de behandeling op suïcidale of depressieve toestand.
- Wijs erop dat alcohol de centrale remming en ademhalingsdepressie kan versterken, in verband met het risico op alcoholgebruik bij adolescenten.
- Verstrek voorlichtingsmateriaal, over controle op groei- en leervermogen en het melden van alle gedragsveranderingen naast de bijwerkingen door ouders.
Onderzoeksgegevens: De veiligheid en werkzaamheid zijn bij kinderen < 7 jaar en die minder wegen dan 15 kg niet vastgesteld. Bij ouderen is de ervaring zeer beperkt en is observatie op tekenen van gestoorde motorische en/of cognitieve functie aangewezen.
Dit middel kan invloed hebben op de rijvaardigheid en het vermogen om machines te bedienen. Raadpleeg ‘Rij Veilig met Medicijnen’ van het IVM. Bij kinderen kan de wachttijd langer zijn dan 6 uur als de verhouding tussen dagdosis en lichaamsgewicht groter is dan 0,1 g/kg/dag.
Waarschuwingen en voorzorgen
Bij het optreden van een infusiegerelateerde reactie, overweeg de infusiesnelheid te verlagen of de toediening te onderbreken. Staak de infusie in geval van een ernstige of levensbedreigende reactie.
Door het verlagen van serum-TTR-eiwit leidt behandeling met patisiran tot een lagere serumconcentratie van vitamine A (retinol). Geef tijdens de behandeling vitamine A-suppletie (zie rubriek Doseringen), om oculaire toxiciteit door vitamine A-deficiëntie te voorkomen. Corrigeer voorafgaand aan de behandeling een te lage concentratie van vitamine A en beoordeel oogklachten of andere tekenen van vitamine A-deficiëntie. Verwijs voor oftalmologisch onderzoek bij ontstaan van oogklachten die wijzen op vitamine A-deficiëntie (zoals nachtblindheid, aanhoudend droge ogen, oogontsteking, hoornvliesinfectie).
Tijdens de behandeling geven laboratoriumtesten voor serum-vitamine A niet de totale hoeveelheid vitamine A in het lichaam weer, deze mogen daarom niet als leidraad dienen voor de suppletie van vitamine A.
Een vermoedelijke extravasatie behandelen volgens de lokale standaardpraktijk voor niet-blaartrekkende middelen.
Thuisinfusie door een professionele zorgverlener kan worden overwogen nadat ten minste 3 infusies in de kliniek goed zijn verdragen.
De veiligheid en werkzaamheid bij kinderen < 18 jaar zijn niet vastgesteld.
Overdosering
Symptomen
Verlaagd bewustzijn met snelle fluctuaties tussen verwardheid en agitatie met ataxie en coma. Hogere doses leiden tot diepere coma, tonisch-klonische aanvallen, levensbedreigende ademhalingsdepressie en bewusteloosheid met bradycardie en hypothermie en spierhypotonie.
Therapie
Zie voor meer symptomen en behandeling de monografie op vergiftigingen.info.
Overdosering
Neem voor meer informatie over een vergiftiging met patisiran contact op met het Nationaal Vergiftigingen Informatie Centrum.
Eigenschappen
Lichaamseigen neurotransmitter met bij narcolepsie een anti-kataplexische werking. Het bindt aan de GABAB- en hydroxyboterzuurreceptoren. Het effect wordt toegeschreven aan een bevordering van de diepe slaap en versterking van de nachtslaap. Natriumoxybaat (= γ-hydroxyboterzuur, GHB) valt onder de bepalingen van de Opiumwet in zijn volle omvang. De werking is maximaal na 30–60 min.
Kinetische gegevens
| Resorptie | snel en bijna volledig; vertraagd en verminderd door een vetrijke maaltijd. |
| F | ca. 88%. |
| T max | 0,5–2 uur. |
| V d | 0,2–0,4 l/kg lichaamsgewicht. |
| Metabolisering | in de lever wordt het door GHB-dehydrogenase gemetaboliseerd tot succinaat. Verder wordt het via β-oxidatie gemetaboliseerd. |
| Eliminatie | < 5% onveranderd met de urine. |
| T 1/2el | 0,5–1 uur. |
Uitleg afkortingen
| F | biologische beschikbaarheid (fractie van de dosis die in de systemische circulatie verschijnt) |
| T max | tijdsduur tot maximale bloedspiegel na toediening |
| V d | verdelingsvolume (fictief volume waarin een geneesmiddel zich verdeelt over het lichaam) |
| T 1/2 | plasmahalfwaardetijd (tijd die nodig is om een bepaalde plasmaconcentratie te halveren) |
| T 1/2el | plasmahalfwaardetijd in de eliminatiefase, terminale halfwaardetijd |
Eigenschappen
Dubbelstrengs klein interfererend ribonucleïnezuur (siRNA) dat specifiek gericht is op een genetisch geconserveerde sequentie in het 3’-niet-getranslateerde gebied van het mutante en wildtype TTR-mRNA. Patisiran is geformuleerd als lipide nanodeeltjes om het siRNA aan de hepatocyten af te geven, de primaire bron van TTR-eiwit in de bloedsomloop. Via RNA-interferentie (RNAi) veroorzaakt patisiran de katalytische afbraak van TTR-mRNA in de lever, wat resulteert in een reductie van het serum-TTR-eiwit.
Kinetische gegevens
| Overig | De farmacokinetische eigenschappen werden bepaald uit plasmaconcentraties van patisiran en de lipidecomponenten DLin-MC3-DMA en PEG2000-C-DMG. |
| Resorptie | Meer dan 95% van patisiran in de bloedsomloop is geassocieerd met lipide nanodeeltjes. Na 24 weken wordt een 'steady state' bereikt. |
| V d | gem. 0,26 l/kg (patisiran); gem. 0,47 l/kg (DLin-MC3-DMA); gem. 0,13 l/kg (PEG2000-C-DMG). |
| Metabolisering | Patisiran wordt door nucleasen tot nucleotiden van verschillende lengtes gemetaboliseerd. DLin-MC3-DMA wordt primair gemetaboliseerd tot 4-dimethylaminoboterzuur (DMBA) door middel van hydrolyse. Er is weinig tot geen metabolisering van PEG2000-C-DMG. |
| Eliminatie | < 1% onveranderd met de urine (patisiran); ca. 5,5% als metaboliet (DMBA) met de urine (DLin-MC3-DMA). |
| T 1/2el | gem. 3,2 dagen. |
Uitleg afkortingen
| F | biologische beschikbaarheid (fractie van de dosis die in de systemische circulatie verschijnt) |
| T max | tijdsduur tot maximale bloedspiegel na toediening |
| V d | verdelingsvolume (fictief volume waarin een geneesmiddel zich verdeelt over het lichaam) |
| T 1/2 | plasmahalfwaardetijd (tijd die nodig is om een bepaalde plasmaconcentratie te halveren) |
| T 1/2el | plasmahalfwaardetijd in de eliminatiefase, terminale halfwaardetijd |
Groepsinformatie
natriumoxybaat hoort bij de groep middelen voor het zenuwstelsel, overige.
Groepsinformatie
patisiran hoort bij de groep middelen voor het zenuwstelsel, overige.